关于举办“2022基因治疗产品质量控制研究及非临床安全性评价策略”高级研修班的通知

各有关单位：

随着基因转导和修饰技术、递送载体系统、培养技术等领域在基础研究和技术开发上的快速发展，基因治疗取得了突破性进展，为难治性疾病（尤其是罕见遗传性疾病）提供了全新的治疗理念和思路。基因治疗产品近年来已成为国内外药物研发的热点。对基因治疗产品开展质量研究,建立相应的质量控制方法和质量标准；开展系统的非临床研究，评估安全性风险及作用机制的有效性等，是产品安全、有效的重要保证和产业化进程中的重要环节之一。

为此，我单位于2022年7月29日-31日在南京（同步线上直播）举行“2022基因治疗产品质量控制研究及非临床安全性评价策略”高级研修班，邀请相关领域专家讲师，就基因治疗研究、质量控制、非临床安全性评价等关键问题与大家共同深入解析。请各单位积极选派人员参加。

一、会议安排

1、会议地点：南京市（具体地点通知给已报名人员）

2、会议时间：2022年7月29日-31日(29日全天报到及线上测试)

二、会议主讲老师及主要内容

1、讲师简介

n 第一天主讲老师  李老师

医药工程高级工程师。深耕生物制药行业多年经验。曾任国内多家知名药企生产、质量的高管。在研发项目管理、质量控制、生产管理、申报注册等领域拥有非常丰富的经验。CFDA高研院特聘讲师，协会特聘讲师。

n 第二天主讲老师  汪老师  

毒理学博士，研究员，博士生导师。中国毒理学会认证学家（DCST），中国药理学会安全药理专业委员会委员，上海市毒理学会理事。长期从事新药非临床前安全性评价工作，熟悉国内外非临床安全性评价研究指导原则要求，负责了200+个新药非临床安全性评价试验，包括化学药、生物大分子药物、细胞/基因治疗产品、中药等。主持上海市科委科技创新行动项目3项，参与国家科技重大专项等项目10多项，发表论文30余篇，参编专著3部；作为主要完成人曾获上海市科技进步奖二等奖和中国药学会科学技术奖二等奖。协会特聘讲师。

2、会议主要内容

第一天   基因治疗产品研究及质量控制

一、DNA重组体或基因导入系统的构建

1、基因治疗产品研究内容和制品质量控制

2、DNA重组体或基因导入系统的构建要求

3、治疗用的目的基因要求

4、基因载体要求

5、DNA重组体要求

6、基因导入系统构建包括病毒载体与非病毒载体基因导入系统要求

二、细胞库及工程菌库的建立和检定

1、包装和繁殖重组病毒的细胞库和扩增重组质粒的工程菌库建立要求

2、三级细胞库建立与质量表征检验要求

3、三级工程菌库建立与质量表征检验要求

4、检验方法学验证要求解析

三、基因治疗产品制备和生产工艺

1、详细的制备和生产工艺方法、材料和技术路线解析

2、制备和生产过程控制要求解析

3、制造及检定记录案例解析

4、基于风险评价与生命周期理念的生产工艺验证要求

四、制品的质量控制

1、重组病毒作为基因治疗制品的质量控制要求解析

2、重组腺病毒（rAd）作为基因治疗制品的质量控制要求案例解析

3、慢病毒（同体或异体）制品的质量控制

4、腺相关病毒AAV制品的质量控制

五、基因治疗的有效性试验

1、体外试验要求

2、体内试验要求

3、基因治疗的安全试验要求

第二天   基因治疗产品的非临床评价策略

一、基因治疗产品非临床评价策略

1、概述和研发现状

2、国内外监管政策

3、非临床评价策略及案例

（1）潜在风险

（2）药效

（3）药代

（4）安全性评价一般原则和内容

（5）案例分享

4、问题和挑战

2、溶瘤病毒产品非临床评价策略

1、概述和研发现状

2、国内外监管政策

3、非临床评价策略及案例

（1）潜在风险

（2）药效

（3）药代

（4）安全性评价一般原则和内容

（5）案例分享

4、问题和挑战

三、参会对象

1、基因治疗产品研发、生产与应用的制药企业、科研院所、医疗机构的研发主管人员；药学开发主管人员；质量控制管理人员；生产管理人员；非临床负责人；药理毒理研究人员；相关注册事务等相关人员。

2、有志于从事基因治疗产品等相关企事业单位；高等院校相关人员；个人等。

四、会议费用

线下：会务费：2500元/人（会务费包括：培训、研讨、资料等）；食宿统一安排，费用自理。

线上：4000元/账号（包括：账号及密码、培训、研讨、资料等）

五、会议说明

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系

六、联系方式

为做好会务工作，请参加研讨会的人员填写《回执表》（见附件一），并以电子邮件或微信等方式反馈至组委会。

联系人：马超 13240487419  邮箱：1683101345@qq.com

中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

                                                                                                        北京华夏凯晟医药技术中心

                                                                                                                      二零二二年六月

附件：  

“2022基因治疗产品质量控制研究及非临床安全性评价策略”高级研修班报名表