关于举办“ 小核酸药物CMC研究要点与控制策略专题培训班”的通知

各有关单位： 

 小核酸药物与传统的小分子药物和抗体药物相比，能够从源头进行干预，具有“治标治本”的特点。靶点筛选快、治疗效率高、药物毒性低、特异性强、研发成功率高等优点，使小核酸药物近年来研发热度居高不下，具备着广阔的开发潜力。然而，其特殊的化学结构和缺乏完善的法规指导原则， CMC研发存在亟需解决的诸多难点与痛点。为了帮助从业者更好的了解小核酸药物=面临的技术挑战，本期课程就小核酸药物CMC全流程研究要点与合规控制进行详细讲解，并以已上市小核酸药物为例进行分享。详细通知如下：

一、会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2025年7月12日-13日

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

               药成材信息技术（北京）有限公司

二、会议主要研讨内容及主讲老师

第一天   上午9:00-12:00   13:30-16:30

上午：小核酸药物概述与CMC挑战

1. 小核酸药物简介

   - siRNA、ASO、saRNA等类型与作用机制

   - 与传统小分子/生物药的CMC差异

2. CMC全流程关键环节

   - 工艺开发、分析方法、质量控制、GMP生产的核心挑战

   - 案例：递送系统（LNPs/LNP载体）的CMC难点

下午：工艺开发与放大

1. 核酸合成与纯化工艺

   - 固相合成法优化

   - 杂质控制策略

- 工艺开发和优化的平台化策略及生产转移注意事项

- 缀合物偶联：GalNAc、Lipid、Antibody、Peptide

2. 递送系统工艺开发

   - LNP制备（微流控技术、脂质组分比例优化）

   - 规模化放大中的工艺验证与转移

3. 工艺表征（DoE与QbD）

   - 关键质量属性与关键工艺参数的关联分析

主讲老师：林博士  近二十年新药开发经验，主导了多个小核酸药CMC，要从事化学修饰小核酸的合成及相关结构生物学研究。任工艺开发团队负责人，有丰富的临床前、临床和预商业化的医用小核酸项目支持经验。

 第二天  上午9:00-12:00   13:30-16:30

上午：分析方法与质量控制

1. 分析技术详解

   - 核酸完整性（毛细管电泳、PAGE）、纯度（HPLC/RP-HPLC）

   - 序列确认（测序技术）、杂质检测（质谱、离子色谱）

2. 稳定性研究与降解途径

   - 光、热、湿度对核酸稳定性的影响

   - 强降解实验设计与货架期预测

下午：合规与生产实践

1. 全球法规要求

   - FDA、EMA、NMPA对小核酸药物的CMC审评重点

   - ICH指南（如Q系列、M系列）在核酸药物中的应用

2. GMP生产与供应链管理

   - GMP批次生产的关键控制点

   - 原料采购、冷链运输与仓储管理

3. 案例分析

   - 案例：某siRNA药物的CMC申报失败原因解析

主讲老师：王博士  近十年小酸药物的合成与质量研究工作。在合成工艺开发、分析方法开发与验证、质量研究等方面有丰富的实战经验。

三、会议费用

会务费： 4000 （费用包含培训、 电子版教材、 电子版培训证书、一年视频回放等）

四、联系方式

联系人：马超13240487419 邮箱：1683101345@qq.com

附件二：  

       “小核酸药物CMC研究要点与控制策略专题培训班”报名表