关于举办“以CGT为例的IIT操作流程和注册申报专题培训班”的通知

各有关单位：

研究者发起的临床研究（IIT）是临床创新研究的核心载体，区别于药企发起的注册临床试验，具备灵活性高、聚焦临床未满足需求、助力新技术转化的核心优势。细胞基因疗法（CGT）作为前沿生物医药技术，存在技术壁垒高、风险特殊性强、监管要求严苛、操作流程专属等特点。当前国内外IIT规范化监管体系持续完善，国内818、828双号令落地实施，CGT临床研究的合规管控、注册转化、风险防控要求全面升级。为系统性梳理IIT基础理论、中外法规、全流程实操、注册转化及CGT专项应用场景，规范科研人员全链条操作，打通IIT临床创新与药品注册、技术转化的通道，我单位将在线上直播举办本次培训，详细通知如下：

 一、培训安排

会议地点：线上直播（具体地点通知给已报名人员）

会议时间：2026年7月18日-19日

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专委会

          北京华夏凯晟医药技术中心

二、课程安排及主要培训内容

模块一：临床研究基本概念介绍

1.1 临床研究的基本类型介绍

系统梳理临床研究核心分类体系，按研究目的分为探索性研究、验证性研究；按研究设计分为观察性研究（横断面研究、队列研究、病例对照研究）与干预性研究（临床试验、介入研究）；按研究阶段分为早期探索研究、中期有效性验证研究、晚期确证性研究。重点讲解各类研究的适用场景、设计逻辑、样本要求、数据特点，明确不同类型临床研究的科研价值与应用边界，区分纯临床科研研究与药品注册临床试验的核心定位差异。

1.2 IIT与申请人/企业发起研究（IND/IST）的异同

精准对比两类主流临床研究模式，从发起主体、资金来源、研究目的、监管主体、合规要求、数据用途、权责划分、风险承担、成果归属九大维度深度解析异同。核心差异重点拆解：IIT由临床研究者发起，聚焦临床问题探索、新技术应用、真实世界研究，以科研创新、临床诊疗优化为核心目的；IND/IST由药企发起，聚焦药品器械注册申报，以获取药监认可的注册数据为核心目的。同时明确两者在GCP合规、伦理审查、受试者权益保护、数据溯源上的通用共性，以及CGT研究场景下的差异化管控要求。

1.3 IIT研究的核心定义、定位及核心注意事项

明确IIT官方标准化定义：由医疗卫生机构研究者自主发起、设计、实施并负责管理的临床研究，区别于企业注册临床试验，属于临床自主创新研究范畴。核心定位：填补临床未满足需求、探索新技术新疗法、优化诊疗方案、积累真实世界临床数据、助力前沿技术初步验证，是医药创新的重要前置载体。核心注意事项：严格区分IIT科研属性与IND注册属性，未经合规验证不得直接用于药品注册；严守医疗机构资质、研究者资质红线；严禁违规向受试者收取研究相关费用；规范数据管理与样本溯源，杜绝学术不端；明确IIT成果转化、知识产权归属的合规边界。

模块二：IIT研究的相关法律法规与监管体系

2.1 FDA和EMA关于IIT研究的相关法规指南解读

详解美国FDA、欧洲EMA针对研究者发起临床试验的专项监管框架。FDA体系重点解读：IIT研究申报要求、研究者职责、伦理审查（IRB）规范、不良事件上报、数据留存、研究终止条件，明确FDA对IIT数据用于新药申报（IND）的认可标准与补充要求。EMA体系重点解析：欧盟IIT风险管理指南、多中心IIT协同监管规则、受试者保护规范、跨区域研究合规要求。对比欧美监管差异：FDA侧重数据真实性与临床价值，EMA侧重风险分级管控与伦理合规，梳理海外IIT开展的核心合规红线与实操要点。

2.2 我国IIT研究核心法规指南详细解读

聚焦《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》全文深度拆解，明确医疗机构准入备案要求、PI及研究团队资质标准、研究立项条件、伦理审查规范、过程管控、结题归档、违规处罚条款。同步解读《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》《GCP规范》中IIT专项要求，结合国内临床研究监管导向，明确公立医疗机构、科研人员开展IIT的权责边界，区分普通IIT与生物医学新技术（含CGT）IIT的差异化监管要求，梳理新规下IIT合规开展的必备条件。

2.3 IIT质量管理与核查体系

构建三级质控核查体系，全面拆解核查机制与核心重点。机构质控：医疗机构科研管理部门常态化自查，聚焦项目立项合规、方案执行、数据真实性、样本管理、档案留存；伦理督查：伦理委员会年度跟踪审查、动态抽查，重点核查受试者权益保护、方案依从性、风险管控落实情况；上级抽查：卫健委、药监局专项督查、飞行检查，聚焦合规性、真实性、完整性。详细梳理日常监管常规核查要点、专项核查高频问题、违规情形及整改标准，总结IIT核查常见缺陷与常态化防控方案。

2.4 国内外IIT研究登记平台操作及经验分享

国内平台：详解中国临床试验注册中心（ChiCTR）、国家药品监督管理局临床试验登记平台的注册流程、材料清单、登记时限、信息修改、结题公示操作规范，分享多中心IIT、CGT专项IIT登记实操经验与常见问题。海外平台：介绍美国ClinicalTrials.gov、欧盟EU-CTR、日本JMACCT等主流国际登记平台的适用场景、注册规则、中英文填报规范、跨区域登记要求。重点对比国内外平台登记差异，讲解IIT注册公示对成果发表、学术认可、后续转化的重要意义，规避登记遗漏、信息填报错误、超时登记等问题。

2.5 IIT研究结果用于药品申报注册的企业考量与药监评估

企业方核心考量：评估IIT数据的完整性、真实性、科学性，判断数据能否支撑注册申报；权衡IIT前置探索与IND确证性试验的衔接成本、研发周期、资金投入；明确IIT数据权属、知识产权归属、合作模式合规性；评估IIT研究人群、给药方案、疗效终点与注册申报要求的匹配度。药监方评估逻辑：重点核查IIT研究方案科学性、过程合规性、数据溯源性、伦理合规性；评估研究设计缺陷、样本量局限性、偏倚控制情况；区分探索性IIT数据与确证性注册数据的价值边界，明确IIT数据可作为注册支持数据、不可单独作为上市核心依据的核心原则，细化CGT产品IIT数据的审评侧重点。

2.6 IIT研究结果用于注册目的的典型案例分析与类型对比

选取国内CGT、肿瘤靶向治疗、罕见病治疗三大领域典型IIT转注册案例深度复盘。案例类型1：IIT探索性数据支撑IND立项与方案优化；案例类型2：IIT真实世界数据补充注册临床证据；案例类型3：罕见病CGT产品依托IIT积累数据完成突破性疗法认定。对比不同应用类型的优势、局限性、药监认可度，总结成功案例的共性经验：研究设计严谨、全程合规、数据完整、风险可控；梳理失败案例核心问题：方案缺陷、数据不规范、伦理瑕疵、无法溯源。探讨不同赛道IIT数据转化的适配场景与优化策略。

模块三：IIT研究的全流程实操管理规范

3.1 IIT立项与方案设计及药监认可度分析

详解IIT立项全流程：选题可行性评估、科学性论证、风险评估、院内立项申报流程与材料规范。重点拆解四大常见IIT研究设计类型：单臂探索性研究、真实世界对照研究、小样本剂量探索研究、配对观察性研究。逐一分析各类设计的适用场景、方案撰写要点、样本量估算逻辑、偏倚控制方法，以及药监部门对各类研究结果的认可程度与采信边界。明确可支撑后续注册申报的IIT设计标准，规避设计缺陷导致数据无效、无法转化的核心问题，重点适配CGT单次给药、长效随访、个体化治疗的研究设计特点。

3.2 IIT与常规IND/CTA伦理申报审查的异同及常见问题

系统对比两者伦理申报流程、审查标准、材料要求、审查周期、跟踪管理的共性与差异。相同点：均需严格遵循伦理准则、保障受试者权益、规范知情同意流程、开展风险获益评估。差异点：IIT伦理侧重临床创新性、探索性风险管控、临床价值评估；IND/CTA伦理侧重注册合规性、标准化风险防控、批量受试者管理。梳理IIT伦理申报高频问题：知情告知不充分、风险预案不完善、随访方案不明确、特殊人群保护缺失、CGT远期风险提示不足等，给出标准化整改方案与申报避坑要点。

3.3 IIT项目全流程拆解、常见问题及雷点复盘

完整拆解IIT从选题立项→院内审批→伦理申报→平台注册→项目启动→受试者入组→过程管控→数据采集→SAE处置→中期跟踪→结题审核→资料归档的全生命周期流程。针对各环节梳理高频问题与核心雷点：立项阶段科学性论证不足、资质不符；伦理阶段材料不完善、修正案未及时申报；实施阶段知情签署不规范、超适应症使用、样本管理失控；数据阶段录入不及时、溯源缺失、数据修约不合规；结题阶段归档不完整、未按时公示。结合核查案例逐一解析风险危害，给出标准化实操流程与常态化防控方案。

模块四：IIT研究结果转化应用

4.1 IIT在CGT药物领域的国内外应用案例分享

国内案例：复盘国产CAR-T、干细胞治疗、基因编辑罕见病疗法依托IIT完成早期技术验证、剂量探索、安全性评估的典型案例，解析IIT在CGT技术迭代、适应症拓展、诊疗方案优化中的核心作用。海外案例：分享美国、欧盟依托IIT开展CGT个体化治疗、难治性疾病探索、长期安全性随访的落地案例，借鉴海外IIT与CGT技术转化的成熟模式。总结CGT领域IIT核心应用价值：适配CGT个性化、小样本、探索性强的技术特点，弥补注册临床试验灵活性不足的短板，加速前沿技术临床落地。

4.2 从818与828号令看IIT的应用前景和挑战

深度解读双号令核心定位与协同关系：818号令（生物医学新技术条例）规范临床端新技术研究与转化，主打IIT创新路径，聚焦CGT等前沿技术的临床探索与合规落地，明确三甲机构定点实施、全程追溯、禁止收费等核心规则，打通新技术临床转化通道；828号令（药品注册管理办法）规范药品商业化注册路径，主打IND确证性试验，聚焦标准化CGT药品上市申报。应用前景：双轨监管体系成型，IIT成为CGT早期创新、个性化治疗、罕见病治疗、技术迭代的核心载体，衔接基础研究与药品注册，大幅降低前沿技术创新门槛。核心挑战：机构与研究者资质门槛提升、全程质控严苛、远期风险管控难度大、IIT数据与注册数据衔接标准不明确、转化合规要求大幅升级。同时解析双号令下IIT创新的合规边界，明确可转化场景与禁止性条款。

4.3 香港IIT在CGT领域的应用机会

梳理香港临床研究监管优势、政策红利与国际化合规体系，对比内地与香港IIT监管差异。重点解析香港CGT-IIT核心机遇：监管机制灵活、审批效率高、国际化认可度强、适配前沿技术探索；可依托香港开展跨境CGT-IIT研究，对接国际多中心临床项目；香港IIT数据可实现内外双向认可，助力CGT技术国际化转化；政策支持个性化CGT临床创新、罕见病前沿疗法探索，弥补内地监管刚性限制。同时讲解香港IIT立项、伦理、注册、落地的实操要点，以及跨境研究的合规协同要求

主讲老师：本次培训讲邀请实战派专家进行授课，详情见第二轮通知。

三、会议费用

会务费：4000元/链接（会务费包括：培训、答疑、电子版讲义、电子版培训证书、一年在线无限次回放）； 开具增值税发票，请把发票信息一并发送会务组。

四、联系方式

联系人：马超13240487419

附件二：以CGT为例的IIT操作流程和注册申报专题培训班-报名表