关于举办：“体内CAR-T治疗药品CMC关键难点突破与注册申报实战落地培训班”的通知

各有关单位：

随着全球生物医药产业进入细胞与基因治疗时代，体内CAR-T技术以其革命性的治疗潜力和便捷化的临床应用，正成为引领下一代肿瘤免疫治疗的关键方向。然而，机遇与挑战并存。从实验室研究走向产业化落地，从概念验证推进到成功注册上市，CMC（化学、生产和控制） 环节的诸多关键难点与日益严格的全球监管要求，构成了产品成功商业化必须跨越的核心壁垒。

为系统解析体内CAR-T药品开发的全链条挑战，深度聚焦从工艺开发、质量研究到注册申报的实战落地，本次研讨会应需而生。我们旨在搭建一个高浓度、强实战的交流平台，特邀资深专家团，结合多年一线实战经验与最新案例，为您逐一拆解：为此我们将于2025年10月25日至26日在线上举办“体内CAR-T治疗药品CMC关键难点突破与注册申报实战落地培训班”，详细通知如下，请各单位积极选派人员参加。 

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

          北京华夏凯晟医药技术中心

一 会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2025年10月25日- 26日

课程大纲

第一天：聚焦工艺与质量——从早期开发到控制策略

模块一：体内CAR-T新药工艺开发策略与核心难点突破

1.从概念到CMC：新产品工艺开发顶层设计

1) 早期研发（R&D）与CMC工艺开发的衔接与转化策略

2) 平台化工艺开发理念在体内CAR-T中的应用与优势

3) 关键质量属性（CQA）前瞻性识别对工艺开发的指导

2.工艺核心难点深度剖析与解决方案

1) 载体递送系统（LNP、病毒载体等）的筛选与优化：如何平衡效率、特异性与安全性

2) 体内细胞转导/转染效率和体内活化扩增可控性的工艺优化

3) 规模化与数字化生产挑战：从临床前到商业化的工艺放大策略，关键工艺参数（CPP）的界定与监控

3.突破路径：QbD（质量源于设计）的实战应用

1) 设计空间（Design Space）的建立与验证

2) 控制策略（Control Strategy）的制定：如何将工艺参数与产品质量动态关联

模块二：体内CAR-T新产品分析方法开发与质量研究策略

1.新产品分析控制策略搭建

1) 关键质量属性（CQA）的特殊挑战与识别： potency（效力）纯度、安全性指标的确立

2) 表征研究（Characterization）深入：载体结构完整性、CAR表达水平与功能的深度分析（如NGS、质谱应用）

1.前沿分析技术（AT）应用与方法开发

1) 体内分布与持久性：新型生物发光成像（BLI）PCR等技术的应用与验证难点

2) 痕量杂质检测：工艺残留物（如宿主细胞DNA/蛋白、载体相关杂质）的超高灵敏度方法开发（LOD/LOQ设定）

3) 免疫原性风险评价：抗药抗体（ADA）检测方法开发及细胞因子释放综合征（CRS）的体外预测模型

2.质量控制（QC）方法验证与标准品建立

1) 方法验证实战：符合ICH Q2(R1)要求的设计与执行（特异性、精密度、准确度、线性等）

2) 参考品/标准品的建立、标定与质量控制

模块三：体内CAR-T药品生产控制、合规与稳定性

1.GMP生产与合规性管理

1) 生产环境控制：基于风险的洁净等级划分（对比NMPA，FDA，EMA要求）

2) 交叉污染防控：一次性技术应用与共线生产的风险评估（FMEA案例）

3) 数据完整性保障：电子记录（MES/LIMS）实施要点与审计追踪管理

2.稳定性研究与包装设计

1) 新产品稳定性研究策略：加速试验与长期试验设计，指示稳定性（指示稳定性）考察点的选择

2) 包材相容性研究：可提取物和浸出物（E&L）研究设计

3) 冷链物流管理：运输验证策略与风险控制

互动答疑

第二天：聚焦注册申报——从策略制定到实战应对

模块四：国内外注册法规动态与申报策略制定

1.全球法规格局最新解读

1) NMPA《体内基因治疗产品临床试验技术指导原则》（2024）核心变化与影响

2) FDA《体内CAR-T治疗产品申报指南（草案）》及EMA ATMP法规关键要求对比

2.新产品申报路径选择策略

1) 中美/中欧双报策略：时间节点规划、资料要求差异与沟通协调

2) 突破性治疗、孤儿药、优先审评等加速通道的申请条件与策略

模块五：注册申报资料（CTD）撰写实战与发补应对

3.CTD模块三大核心难点撰写

3) 模块3（质量部分）：如何清晰且有说服力地呈现新产品工艺、质量研究与控制策略

4) 模块2.3（质量总体概述）：如何提炼精华，突出产品优势和控制策略合理性

5) 模块4（非临床） & 模块5（临床）：与CMC部分的衔接与数据支持

4.发补（CRL）应对与沟通

1) 常见CMC发补问题深度解析

2) 发补回复策略：数据补充、逻辑论证与沟通技巧

模块六：注册沟通会议与监管核查准备

1.高效注册沟通

1) Pre-IND、Pre-NDA会议：会议资料准备、问题清单设计及会议模拟

2) 与监管机构建立良好沟通渠道的策略

2.应对监管核查

1) 核查重点领域：生产工艺、质量控制、数据管理系统

2) 模拟核查实战：基于案例的角色扮演与问题应答策略

• 互动答疑：学员提问，专家解答

王老师：拥有超过15年细胞与基因治疗产品工艺开发与放大经验。曾主导3个CAR-T产品（含2个体内CAR-T）从实验室研究至GMP商业化生产的全流程工艺开发，对LNP/病毒载体递送系统的优化、体内外工艺的差异性、以及QbD理念下的工艺表征（PC）与工艺验证（PV）有深刻见解。成功解决过因载体靶向性不足导致的FDA发补难题，并主持搭建了数字化生产工艺平台，显著降低批次间差异。其领导的团队已完成超200批GMP生产。协会特聘专家。

张老师：深耕生物药质量控制领域12年，是分析方法开发与质量研究领域的实战派专家。主持构建了符合中美欧申报要求的体内CAR-T产品全周期质量控制策略，精通各类复杂分析技术的开发与验证（如流式细胞术、NGS、残留物痕量检测）。曾深度参与国内首个上市CAR-T产品的质量研究，并主导完成超过10个创新生物药项目的分析方法学验证和稳定性研究，对应对QC相关的监管核查和发补问题拥有丰富经验。协会特聘专家。

陈老师：近20年国际注册经验，是中美双报领域的权威专家。精通NMPA、FDA、EMA对于先进治疗产品（ATMP）的法规要求，曾成功领导团队完成7个创新药（含2个细胞治疗产品）的全球申报，累计完成超30次IND/NDA/BLA申报。尤其擅长制定中美欧同步开发策略、申请突破性治疗/孤儿药资格，以及准备Pre-IND/Pre-NDA会议。她以高效的监管沟通和精准的发补回应策略著称，曾帮助企业将NDA审评时间缩短超过6个月。协会特聘专家。

二 会议费用

会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）；（为了给企业节约学习成本及方便工作安排可以投屏全员观看+视频回看一年）  

三 联系方式

马超：13240487419

附件二：体内CAR-T治疗药品CMC关键难点突破与注册申报实战落地培训班--报名表