关于举办“体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT深度解析专题培训班”的通知

各有关单位：

当前体内 CAR-T 研发进入爆发期，体内 CAR-T（In vivo CAR-T）作为颠覆性技术，无需体外分离修饰 T 细胞，直接通过LNP-mRNA、慢病毒、AAV等靶向递送系统，将 CAR 基因递送至患者体内原位生成 CAR-T 细胞，实现 “一针注射、原位编程、即时起效”，具备周期短、成本低、操作简便、可及性强等核心优势，被视为下一代细胞治疗的主流方向，全球头部药企（如礼来）斥资数十亿美元布局，国内研发管线快速增长。国务院 “818 条例” 及卫健委配套指引落地，IIT 路径正式确立、伦理审批提速、转化通道打通，但IIT 与注册临床（IST）数据互认、方案设计、风险管控、真实世界数据应用等核心问题仍需深度拆解，企业亟需实操经验规避合规风险。多数企业面临 “技术强、合规弱、转化难” 困境，亟需打通从非临床到 IND、IIT的全链条关键节点，规避研发风险、缩短申报周期、加速临床转化。为此，我们特举办本次培训，详细通知如下：

一、组织机构：

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

承办单位：药成材信息技术（北京）有限公司 

二、时间、地点：

会议时间：2026年5月30日- 31日

会议地点：线上直播+回看（报名后发放第二轮链接）

三、主讲老师及会议主要内容：

第一天：体内CAR-T非临床研究核心实务与IIT研究全流程规范

上午（9:00-12:00）：体内CAR-T非临床研究法规与实操要点

模块一：体内CAR-T技术特性与非临床研究法规框架

· 体内CAR-T技术核心解析：与体外CAR-T（Ex Vivo CAR-T）的技术差异、作用机制，靶向递送系统（病毒载体vs非病毒载体，如慢病毒、腺相关病毒AAV、脂质纳米颗粒LNP）的核心特点及对非临床研究的影响，载体结构设计（抗原识别域、信号域等）对非临床安全性、有效性的影响。

· 非临床研究核心法规解读：NMPA《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》《CAR-T细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》、FDA《Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products》及ICH原则要求，体内CAR-T非临床研究的特殊要求与豁免情形，818条例及实施细则对非临床研究的衔接要求。

· 非临床研究的核心定位与整体设计逻辑：衔接基础研究与临床研究，聚焦安全性、有效性、药代动力学（PK）/药效学（PD）的核心研究目标，贴合体内CAR-T递送特性、载体特性的研究设计思路，结合CDE最新征求意见稿要求优化研究设计。

模块二：体内CAR-T非临床研究关键模块解析

· 药效学研究：动物模型选择（荷瘤模型、人源化模型、同基因肿瘤模型）的适配性分析，给药方案设计（剂量、途径、频次）的优化逻辑，疗效评价指标设定（CAR转导效率、细胞增殖持久性、肿瘤杀伤效果等），体内CAR-T转导效率、持久性及功能调控的检测方法（流式细胞术等）与数据分析，模型适用性验证要点。

· 安全性研究：核心风险点（脱靶效应、免疫原性、免疫毒性、成瘤性/致瘤性、插入突变风险）的检测与评估方法，组织交叉反应性研究、细胞毒性测试的实操要点，细胞因子释放综合征（CRS）的模拟监测与防控措施，长期毒性研究的设计要点与周期设定，外源因子、残留物检测的合规要求。

答疑与案例分析

· 典型案例分析：体内CAR-T非临床研究设计缺陷、安全性检测不规范、数据不可靠引发的研发延误案例，结合FDA、NMPA监管要求解析整改方向。

下午（14:00-17:00）：体内CAR-T IIT研究全流程合规与实操

模块三：体内CAR-T IIT研究法规框架与备案管理

· IIT研究核心法规解读：818条例（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》）及《生物医学新技术临床研究备案工作指引》、《体细胞临床研究工作指引》《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》等相关政策要求，体内CAR-T IIT与IST（注册临床）的监管差异、管理边界划分，卫健委与NMPA监管协同要点。

· IIT备案全流程实操：CTRI平台登记要求、伦理前置审查流程、研究者资质要求，备案所需材料（非临床实验列表、方案设计等）的准备要点，备案变更、延期的办理流程与注意事项，质量受权人制度在IIT中的应用要求。

· 体内CAR-T IIT研究的科学定位：探索性、衔接性、确证性研究的边界，适应症选择、受试者分层的科学设计原则，贴合体内CAR-T技术特性的IIT研究定位与价值体现。

模块四：体内CAR-T IIT研究实施与质量管控

· IIT研究方案设计：单臂、队列、随机对照等方案设计要点，给药方案、疗效评价指标、安全性监测指标的设定，结合体内CAR-T安全性风险（CRS、神经毒性等）的方案优化，受试者知情同意书的撰写要点与伦理审查重点。

· 研究实施全流程管控：受试者招募与保留策略（贴合体内CAR-T适应症特点），给药过程操作规范，CAR-T细胞产品的储存、运输与使用管控，临床数据的记录规范与溯源要求，AE分级、SAE上报、应急处理流程及长期随访管理。

· 质量管控与风险防控：IIT研究中QAU/QCI的监督职责，研究过程中的常见风险（中心启动滞后、患者入组困难、数据不规范等）识别与防控，设施设备基本要求与管理规范，生产与临床衔接的质量控制要点。

模块五：IIT研究常见问题与案例解析

· 典型案例分析：体内CAR-T IIT备案失败、伦理审查不通过、研究过程违规被监管通报的案例，拆解问题根源与整改措施，分享合规实操经验。

第二天：体内CAR-T IND申报全流程要点

上午（9:00-12:00）：体内CAR-T IND申报法规与资料撰写要点

模块六：体内CAR-T IND申报法规要求与申报策略

· IND申报核心法规解读：NMPA《药品注册管理办法》《细胞治疗产品IND申报资料要求》、FDA GT CMC指南相关要求，体内CAR-T IND申报的特殊要求、豁免情形与沟通交流机制（Pre-IND沟通要点），国际多中心IND申报的协同要点（如FDA、EMA申报衔接）。

· 申报策略制定：体内CAR-T产品研发进度与IND申报时机的衔接，非临床研究、IIT研究数据与IND申报的衔接逻辑，不同递送系统（病毒vs非病毒载体）CAR-T产品的申报侧重点差异，申报风险预判与应对方案（如补充研究、资料补正）。

· 监管核查重点解析：NMPA、FDA IND申报核查的核心要点，体内CAR-T产品核查的特殊关注事项（载体生产与检测、细胞质量控制、数据可靠性等），核查常见缺陷与整改方向。

模块七：IND申报资料撰写与审核

· 核心申报资料撰写：非临床研究资料（药效、安全性、PK/PD）的撰写规范与数据呈现要求，IIT研究数据的整理与申报应用要点，CMC资料撰写（载体生产与检测、细胞起始材料处理与测试、生产工艺控制等），说明书（草案）的撰写要点，重点突出体内CAR-T技术特性与安全性风险提示。

· 资料审核与优化：申报资料的完整性、规范性、逻辑性审核要点，常见撰写错误（如数据矛盾、表述不规范、资料缺失）的识别与修正，与审评机构沟通回复的技巧，资料补正的流程与注意事项，流式细胞术检测数据、载体拷贝数（VCN）等关键数据的审核要点。

· 申报资料电子化提交要求：NMPA药品注册申报系统操作规范，电子资料的格式、命名、上传要求，常见提交问题的解决方法。

答疑

· 本次培训将邀请益诺思非临床专家、原诺华注册专家及知名细胞集团法规专家进行授课，详情见第二轮通知。

四、会议费用

会务费：4000元/链接（会务费包括：培训、电子版证书、电子版资料、一年视频在线回放等）；

五、联系方式

· 联系人：马超 手机/微信：13240487410

体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT深度解析专题培训班-报名表