关于举办“小核酸药物研发要点及注册申报策略专题培训班”的通知

各有关单位： 

小核酸药物是一类具有广泛治疗潜力的新型生物药物，它们可以通过干扰基因表达或修饰RNA功能，从而调节疾病相关的靶点。近年来，随着小核酸药物的研发进展和市场需求的增加，中国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进小核酸药物的创新和发展。

相较于传统药物，小核酸药物的特点是它们可以通过与RNA或DNA特异性结合，从而影响基因表达或修饰RNA功能，实现对疾病相关的靶点的精准调控。比如，小核酸药物靶点选择范围广，可以针对一些传统药物难以作用的靶点，如非编码RNA、染色体结构等。另外，作用机制多样，可以通过不同的方式干扰基因表达，如沉默、剪切、编辑等。

但与此同时，小核酸药物的开发也存在一些难点，主要包括：在安全性评价方面，需要考虑小核酸药物可能引起的毒性、免疫反应、脱靶效应等问题，以及如何监测和预防这些问题。另外，还需要考虑考虑小核酸药物是否能够有效地进入细胞和组织，是否能够稳定地与靶标结合，是否能够产生预期的生物效应等问题。对应地，在质量控制上，需要考虑小核酸药物的合成、纯化、表征、保存等过程中可能出现的质量变化和不一致性等问题，以及如何保证小核酸药物的质量稳定性和一致性。

因此，我们将于2024年1月举办“小核酸研发要点及注册申报策略专题培训班，邀请国内外知名的小核酸药物专家的代表，为大家分享最新的小核酸药物研究进展、临床前评价要求、注册申报流程和注意事项等内容。本次培训将为参与者提供一个难得的学习和交流的机会，让大家能够更好地掌握小核酸药物的技术特点和市场前景，同时也能够了解和应对制药企业在小核酸药物开发过程中面临的挑战和压力，如如何保证小核酸药物的安全性、有效性和质量控制、如何选择合适的靶点和给药途径、如何优化小核酸药物的设计和合成等。

一、会议安排

会议地点：上海市（具体地点通知给已报名人员）

会议时间：2024年1月12日-14日(12日全天报到)

       支持单位：谱尼测试集团

二、培训内容及主讲老师

1国内外的主要监管法规框架和研发进展

2小核酸药物靶点筛选、序列设计

3小核酸合成工艺研究及化学修饰关键点分析

4 制剂研究工艺设计、优化及递送技术

5小核酸药的药代动力学研究策略

6小核酸药物的临床前评价与案例分析

7小核酸药物的质量控制要点解析

8小核酸药物的注册申报、注意事项及重点解析

9典型案例及讨论答疑

主讲老师：

费嘉老师 医学博士、基础医学博士后，美国Memorial Sloan-Kettering Cancer Center（NY, USA）访问学者，暨南大学基础医学院生化系教授、博士生导师，近年承担国家基金面上项目、省市重大项目多项；以项目负责人获得省级科技成果奖3项；研究方向：

血液肿瘤非编码RNA（Non-Coding RNAs）功能研究，中医药系统生物学研究，小核酸药物筛选与肿瘤基因治疗，主编《小核酸药物开发技术 》

孙立杰博士 香港科技大学博士后，高级工程师，药物研究院首席研究员、院长，“百人计划”专家，在合成路线选择、工艺设计及其质量研究方面实践经验丰富。

缪文彬 博士 复旦大学，毒理学，博士，曾在上海出入境检验检疫局进行毒理学研究和管理工作曾任美迪西普亚医药科技(上海)有限公司特殊毒理负责人，IACUC主席，主持省部级课题4项、获得上海科技进步奖2项、其它省部级奖项4项，上海市毒理学会理事，作为项目负责人完成药物临床前评价单项课题500余项，制定毒理学领域国家标准和行业标准10余项，已经成功获得授权5项技术专利和发表SCI期刊和中文核心期刊发表论文40余篇。

陈华英，博士，DCST，益诺思毒理事业部资深项目总监（PL）。主要从事新药临床前安全性评价和研究工作，近10年临床前药物安全性评价研究工作经验，历任上海益诺思毒理部专题负责人、项目总监。作为专题负责人共完成非临床安全性评价试验118个，包括重复给药毒性试验、致癌试验、依赖性试验等；同时负责完成了100余个IND或NDA全套项目的设计、科学性把控以及协助委托方申报等工作。完成项目包括中药、小分子化药、生物大分子药物等。目前，已负责完成多个siRNA、mRNA类药物的IND或NDA项目。

徐星星老师 耀海生物事业合伙人、注册合规中心总监； 10年生物药注册管理经验，获得多项授权专利；；擅长药品全生命周期管理，熟悉国内外相关法规体系，熟悉生物制品IND、NDA注册申报流程，擅长针对不同品种、不同阶段，针对性建立注册策略； 取得多个临床实验批件，参与50多个项目的注册策略搭建，参与小核酸药物注册申请3项，并顺利取得临床批件。

刘国强 博士 北京大学生药学专业硕士，博士进修于香港中文大学分析化学专业。曾先后就职于跨国仪器设备厂商安捷伦和赛默飞公司从事应用工程师工作，及国内大型CRO企业从事大分子实验室负责人的工作。擅长药物的结构表征、理化及生化分析，具有10余年大小分子的分析方法开发和质量研究工作经验。现任职于深圳近邻生物科技有限公司，任分析开发总监一职，主要负责mRNA核酸药物的实验室分析平台搭建及质控方法学开发工作。

更多专家正在邀请中。。。。。

三、参会对象

小核酸药物企业的研发、生产、技术、注册、质量管理、检验等人员、企业高管等。

 四、会议说明

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系

五、会议费用

会务费：3000元/人（会务费包括：培训、研讨、资料、茶歇、培训期间中餐等）；住宿可统一安排，费用自理。

六、联系方式

联系人：马超13240487419 邮箱：1683101345@qq.com

附件二：  

       “2024小核酸研发要点及注册申报策略专题培训班”报名表